欧洲自闭症干预——致力于研发新药物的多中心研究课题(EU-AIMS)——是全球对自闭症的最大单独资金援助,也是欧洲任何心理健康紊乱研究的最大资金援助。EU-Aims首次将代表自闭症患者及其家庭的各类组织(自闭症之声)、学术界和工业界团结在一起,开展一项新的合作,以发展能够支撑自闭症新疗法的基础设施,并联手开发和评估自闭症新疗法。
迄今为止我们对于自闭症的致病机制还知之甚少,还没有针对自闭症核心症状有特效的药物治疗,自闭症谱系研究受限于多种因素:缺乏有效可靠的细胞试验和动物模型;没有试验可证明其对健康志愿者从童年到成年这段时间内的疗效;临床试验高度依赖于操作上定义为DSM/ICD10类别的生物异质患者群体。此外,即使研究人员已开发出新的治疗方法,尚未有任何欧盟研究机构对其进行测试。尽管存在这些限制,近期识别出的ASD遗传风险因子为本研究提供了独特的机会,大大改善了这一状况。因此,EU-AIMs做出了一次齐心协力的转化努力,以实现ASD研究的主要目标,其不仅为临床开发提供了新的研究工具和标准,也为药物研发和临床试验铺平了道路。
为达到这个目的,在伦敦国王学院(KCL)的领导下,13个欧洲重点研究机构(通过欧盟卫星相互联系)与自闭症之声(全球领先的自闭症研究慈善机构)、三个中小企业(SME)和欧盟制药工业协会(EFPIA)进行了合作,以:a)开发基于已确定的遗传风险因子之上的细胞试验和动物模型,并使用这些模型研究内表现转化,以促进新药物的开发;b)验证生物标志物和患者群分层现象,以优化临床试验的条件;以及c)在欧盟范围内发展可持续的临床基础设施,以促进新药物的研发。我们将这次齐心协力的研究工作与新型培训机会的创造和新型分析方法的实现结合了起来。
我们期待,为期五年的项目结束之时,能够提供新的经验证的细胞试验、动物模型、融入专门分析技术的新型功能磁共振成像方法、新型PET放射性配体以及新的基因和蛋白质生物标志物,以便对患者做出分类,并预测个体的反应。我们将提供一个可快速测试人类新治疗方法的研究网络。这些研究工具也为我们的合作伙伴EFPIA在ASD新药物开发方面增加了竞争优势。
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